拜耳A型血友病新药在日本提交上市申请--【1168.TV】1168医药保健品招商网

拜耳A型血友病新药在日本提交上市申请

添加日期：2017年10月19日 阅读：1907

10月19日讯　德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布已向日本监管机构提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027(damoctocog alfa pegol)治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA)，该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有**的血液半衰期。

此次监管文件的提交，是基于III期研究PROTECT VIII的积极数据。该研究结果显示，BAY94-9027每**1次、每5天1次、每周2次预防性用药时，具有良好的预防出血作用。此外，BAY94-9027也能有效控制手术过程中的出血事件以及有效治疗所有出血事件，大多数情况下只需静脉输注一次或2次。

当前，A型血友病的标准护理是凝血因子VIII替代疗法，这需要定期输注并维持足够VIII水平足够高，以预防出血。鉴于目前市面上的VIII产品半衰期短，预防性用药可能需要频繁给药，通常为每隔一天或每周三次。

BAY94-9027通过精心设计，在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基(Cys)，并以此作为聚乙二醇(PEG)聚合物的附着位点，来达到**半衰期的目的，同时保留rFVIII的生物学活性。

A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量或分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起，其特点是患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，特别是出血进入关节、肌肉或其他组织，导致慢性关节损害。外部伤害，即使是轻微的，也可能导致严重后果。与正常人相比，A型血友病患者凝血时间显著**。据估计，A型血友病的发病率约为5000分之一，欧洲大约3万例患者，美国大约1.4万例，日本大约5000例。

在过去的几十年中，血友病临床治疗已取得了长足的进步，患者预期寿命已从1920年的11.4年提高至正常人寿命。目前，血友病领域的研究目标主要是减轻治疗负担，提供患者生活质量。

责任编辑：成浩 WWW.1168.TV 2017-10-19 16:29:20

文章来源：

版权与免责声明：

1.凡本网注明“来源：1168医药招商网”的所有作品，均为广州金孚互联网科技有限公司-1168医药招商网合法拥有版权或有权使用的作品，未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。已经本网授权使用作品的，应在授权范围内使用，并注明“来源：1168医药招商网http://www.1168.tv”。违反上述声明者，本网将追究其相关法律责任。

2.本网转载并注明自其它来源（非1168医药招商网）的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。

3.其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品第一来源，并自负版权等法律责任。

4.如涉及作品内容、版权等问题，请在作品发表之日起一周内与本网联系，否则视为放弃相关权利。联系邮箱：1753418380@qq.com。